La médecine scientifique repose sur l’apport de preuve pour évaluer et valider des pratiques ou des médicaments. Il faut que les résultats puissent être obtenus de nouveau avec une régularité et une précision analogues pour qu’ils soient acceptés en tant que preuve. Le défi est de prendre en compte à la fois des éléments perturbateurs de l’expérience qu’il faut reconnaître et écarter et de tester en parallèle plusieurs éléments qui bien-sûr peuvent interagir de sorte à biaiser les résultats. La recherche médicale scientifique s’oriente depuis l’origine vers l’évaluation d’une substance (ou un nombre restreint d’entre elles) et de ses effets sur la santé d’abord animale puis quand cela est possible, humaine.
Ces méthodes consacrées s’adaptent assez mal (en termes de praticité et de coût) à certaines disciplines. Dans le cas de la phytothérapie par exemple, l’utilité médicale d’une plante dépasse de loin les effets connus ou connaissables à un instant t de ses constituants. Il nous est possible de “facilement” démontrer l’efficacité clinique d’un agent ou d’un groupe limité d’agents, mais une plante possède de très nombreux constituants dont nous ne connaissons au mieux qu’une partie, qui peuvent fonctionner en synergie ou en opposition.
Dans le cas de la nutrition, nous notons que nous parvenons à étudier efficacement certains nutriments connus et souvent isolés, mais comme dans le cas de la phytothérapie, certains nutriments fonctionnent en synergie ou en opposition (et nous ne connaissons qu’une partie de ces interactions) et pris séparément de leur environnement naturel (la plante, l’aliment) ils n’ont pas tout à fait le même effet.
Plus difficile encore, l’acupuncture repose sur des théories qui n’ont pas été validées et qui sont à l’origine des principes de traitement censés influer sur son efficacité. Les aiguilles, comme les constituants d’une plante, fonctionnent en synergie ou en opposition, interaction qu’il faut parfaitement maîtriser, et celles-ci doivent être insérées correctement (en termes de localisation et de profondeur, variables selon l’effet désiré) et manipulées (tonification, dispersion, harmonisation). Autant d’éléments dont la recherche actuelle n’essaye pas d’évaluer.
Idéalement, il faudrait que des études valident d’abord les effets possibles des différentes manipulations d’acupuncture pour qu’elles soient maîtrisées et utilisées en connaissance de cause. Mais il y a des nombreux freins idéologiques qui réduisent l’acupuncture à une simple stimulation nerveuse qui n’est pas forcément correcte. On ne parle pas de l’individualisation d’un traitement qui ne permet généralement pas l’utilisation d’une recette à tous pour évaluer l’efficacité globale d’un traitement qui ne soit pas que symptomatique. On peut tester l’effet du point Zusanli (est. 36) sur les nausées mais il est presqu’impossible de valider l’utilisation conjointe de plusieurs points pour guérir un syndrome complexe, si tant est que les chercheurs acceptent l’hypothèse de départ qu’il soit possible de soigner autre chose qu’un symptôme … ce qui n’est pas gagné!
Trop souvent, les études scientifiques sont partiellement représentatives, si bien que les résultats qu’elles communiquent ne sont que des “commencements de preuve”, loin d’être définitifs pour peu qu’ils soient exacts, qu’il faut ré-examiner dans de nouvelles études à la lumière des résultats fournis par d’autres équipes. C’est ainsi que va la science, lentement mais sûrement.
Dans tous les cas, pour qu’un contexte d’étude soit suffisamment représentatif, il faut qu’il inclut le plus grand nombre de sujets (quelques centaines) sur la plus grande durée possible (engendrant par conséquent un coût proportionnel), en éliminant d’emblée les études dont les pertes de participation sont supérieures à 20% car le pourcentage n’est pas considéré comme représentatif.
Voici la présentation des différents types d’études pour y voir plus clair et surtout pouvoir lire les résultats d’essais. On distingue les études d’observation d’une part et les études d’intervention d’autre part, et pour chaque type d’étude appartenant à l’un ou à l’autre on peut distinguer le niveau d’objectivité (comparaison à un groupe témoin = contrôle, en aveugle ou double aveugle).
ETUDES D’OBSERVATION
On observe a posteriori un groupe de patients souffrant d’une maladie (conséquences), que l’on compare à un autre groupe ne souffrant pas de cette même maladie pour déterminer par exemple des facteurs de risque. L’objectif est de déceler des associations de force variée plutôt que de relation de cause à effet. Les chercheurs ne manipulent pas les sujets de sorte qu’il peut être difficile sur une longue période de s’assurer du suivi précis des sujets observés.
ETUDES EXPERIMENTALES OU D’INTERVENTION
Essais cliniques au cours desquels les chercheurs sont maîtres des sujets étudiés en ce qui concerne le suivi du traitement (difficile à réaliser par exemple en nutrition sur une longue durée, mais le nec plus ultra pour l’essai d’un médicament) pour peu qu’ils parviennent à s’assurer d’une parfaite objectivité (attribution des patients à un groupe au hasard, traitement en double aveugle).
ETUDES PROSPECTIVES ET RETROSPECTIVES
L’étude prospective définit avec précision la population étudiée avec les critères d’inclusion et d’exclusion, les différents paramètres. Une étude rétrospective fait le lien a posteriori entre une maladie présente et des événements antérieurs, sans pouvoir garantir la qualité des données étudiées.
RAPPORT DE CAS ET SERIE DE CAS
Ce sont les études les plus basiques, sans aucun contrôle, dont les résultats sont les moins fiables, mais qui sont considérés comme le début de quelque chose méritant qu’on investisse un budget pour en savoir davantage. Il s’agit de la description clinique d’un cas ou de plusieurs cas analogues (série de cas) qui laisse à penser qu’un traitement, par exemple, pourrait être efficace, sous certaines conditions (contexte). Les sujets ne sont pas divisés en plusieurs groupes comparés (groupe témoin ou groupe de contrôle).
ETUDE TRANSVERSALE
Décrit de la fréquence d’une maladie, de ses facteurs de risque ou de ses autres caractéristiques dans une population donnée pendant un laps de temps déterminé, puis compare les données obtenues en fin d’étude à celles du début de l’étude pour trouver éventuellement une association (et non pas une relation causale) entre une intervention donnée et l’issue clinique.
ETUDE DE CAS TEMOINS (Case-Control Study)
C’est une étude d’observation rétrospective dans laquelle des patients éligibles a posteriori sont comparés à un groupe de référence ou de contrôle qui ne présente pas la maladie (témoins).
L’éligibilité des sujets, la durée trop courte, l’évaluation non objective, l’identification des facteurs de confusion sont des biais possibles.
ETUDES DE COHORTE OU DE SUIVI
Etude d’observation. On sélectionne des patients en fonction de leur exposition à des facteurs de risque ou à un traitement spécifiques qui seront comparés à un groupe de contrôle qui lui ne sera pas exposé à ces mêmes facteurs.
On observe ces deux groupes pendant une durée suffisamment longue pour rapporter ensuite les conséquences attribuables à ces facteurs de risque.
La difficulté réside notamment dans le choix des cohortes, de la durée représentative (donc coût élevé) et dans l’identification au préalable d’éléments de confusion biaisant les résultats.
ESSAIS CONTRÔLES RANDOMISES (RCT)
Etude d’intervention. Ce sont des essais cliniques parmi les plus objectifs : attribution des patients éligibles (point possible d’achoppement) à deux groupes de manière aléatoire (randomisés). Un groupe d’intervention qui reçoit le traitement évalué, et un groupe de contrôle qui ne reçoit qu’un placebo.
Ces essais seront conduits en aveugle (les patients ne savent pas à quel groupe ils appartiennent) ou mieux en double aveugle (ni les patients ne savent s’ils reçoivent le vrai traitement, ni les médecins ne savent s’ils donnent le vrai traitement ou bien un placebo).
Ce type d’essai convient bien à l’étude d’une substance unique qui peut être facilement administrée en aveugle, ce qui n’est pas le cas de l’acupuncture qui nécessite de connaître la juste manipulation pour obtenir l’effet escompté (interférence possible durant l’expérience) et peut requérir une puncture profonde intra-musculaire, impossible à imiter : la “sham acupucnture” (acupuncture factice) effectuée sur un trajet hors-méridien (et qui ne soit pas proche d’une zone d’influence d’un point hors-méridien) avec une profondeur de un à deux centimètres serait bien trop douloureuse pour le patient et provoquerait des saignements. Seuls les points de surface peuvent être imités et donc évalués.
META-ANALYSE
Elle consiste à rassembler les données issues d’études comparables après avoir écarté les études jugées biaisées et à les analyser de nouveau au moyen d’outils statistiques adéquats. Elle regroupe les études pertinentes qui essaient de répondre à une question précise (association entre deux ou plusieurs variables) de manière critique et quantitative. Ici, faute d’intervention, on cherche une force statistique en agrégeant de grandes quantités de données, en espérant toutefois que le nombre des données et la vue globale permette de circonvenir les défauts éventuels de certaines études.
Ce type d’analyse demande que les études soient en tout point comparables, ce qui n’est que rarement le cas. Si bien que les résultats ne montrent qu’un intérêt partiel, pourvu que soient correctement identifiés les biais possibles.
LE NIVEAU DE PREUVE
Les différents types d’études sont classées selon la force de la preuve qu’elles permettent de recueillir dans le meilleur des cas :
1. Méta-analyses et revues systématiques des RCTs
2. Les essais contrôlés et randomisés (RCTs)
3. Les études de cohorte contrôlées
4. Les études de cas témoins
5. Etude transversale
6. Série de cas
7. Cas isolé
